Acabo de enterarme de que BridgeBio (BBIO) tuvo su gran presentación en la Conferencia MDA hace un par de semanas con los resultados del ensayo fase 3 Fortify para LGMD2I/R9. Mostraron que el análisis interino en realidad demostró eficacia en este raro trastorno genético, lo cual es bastante significativo para una población de pacientes tan desatendida. La acción ya subía alrededor del 3% cuando cerraron ese día en $66.54, alcanzando los $67.53 en operaciones después del horario.

Lo interesante es que no solo presentaron una sola exposición. Además de Katherine Mathews entregando los datos principales de última hora sobre el estudio Fortify desde Iowa, colaboradores de Yale también presentaron su trabajo sobre ensayos de alta capacidad para medir la respuesta a ribitol en variantes de FKRP. Además, cuatro carteles cubrían la carga de la enfermedad, patrones de tratamiento y todo el proceso de traducción de BBP-418. Parece que están construyendo un caso bastante completo para esta terapia.

Se supone que BBP-418 es una de las opciones de investigación más avanzadas para esta condición. Es difícil subestimar lo importante que es eso cuando se mira a millones de pacientes en todo el mundo con enfermedades genéticas raras que básicamente no tienen tratamientos efectivos. La acción ha estado negociando entre $28 y $85 en el último año, por lo que ha habido algo de volatilidad. ¿Estás siguiendo esto?