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La Revista de Medicina de Nueva Inglaterra publica resultados de la fase 1/2 del ensayo MARINA® de Delpacibart Etedesiran (del-desiran) para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1

PR Newswire

Jue, 19 de febrero de 2026 a las 7:00 AM GMT+9 11 min de lectura

En este artículo:

ARN

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Del-desiran entregó eficazmente siRNA a músculo, resultando en una reducción media de aproximadamente el 40% en DMPK mRNA y mejoría en el mal empalme

El tratamiento mostró mejoras en varias medidas, incluyendo miotonía, función y fuerza muscular, movilidad y resultados reportados por pacientes

Del-desiran mostró seguridad y tolerabilidad aceptables con la mayoría de los eventos adversos leves o moderados

SAN DIEGO, 18 de febrero de 2026 /PRNewswire/ – Avidity Biosciences, Inc. (Nasdaq: RNA), una compañía biofarmacéutica comprometida con ofrecer una nueva clase de terapéuticas de ARN llamadas Conjugados de Oligonucleótidos de Anticuerpos (AOCs™), anunció hoy que los resultados finales del ensayo de fase 1/2 MARINA® completado de delpacibart etedesiran (del-desiran) en personas con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) serán publicados en la edición del 19 de febrero de The New England Journal of Medicine (NEJM). El manuscrito lleva por título “Un conjugado de oligonucleótido de anticuerpo para la distrofia miotónica tipo 1.”

(PRNewsfoto/Avidity Biosciences, Inc.)

DM1 es una enfermedad neuromuscular progresiva, poco reconocida y a menudo fatal, sin terapias modificadoras de la enfermedad. Del-desiran es un tratamiento en investigación diseñado para abordar la causa genética subyacente de DM1 reduciendo los niveles totales del mRNA tóxico, DMPK (receptor de la proteína kinasa de la distrofia miotónica). La acumulación de estos mRNA tóxicos secuestra proteínas clave de regulación del ARN que posteriormente conducen a un mal empalme de varios genes downstream, resultando en las diversas manifestaciones clínicas de la enfermedad.

El ensayo de fase 1/2 MARINA fue un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de del-desiran administradas por vía intravenosa en adultos con DM1 durante seis meses. Los datos fueron evaluados de 38 participantes que fueron aleatorizados en una proporción 3:1 para recibir una dosis de 1 mg/kg de del-desiran, tres dosis de 2 mg/kg o 4 mg/kg de del-desiran (reflejado como dosis de siRNA), o placebo. El objetivo principal del estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de del-desiran. Los objetivos exploratorios fueron evaluar la actividad clínica de del-desiran en varias medidas de eficacia.

“Estos resultados finales del estudio MARINA refuerzan aún más los datos reportados hasta ahora de del-desiran, mostrando un perfil de seguridad aceptable y mejoras en una variedad de evaluaciones funcionales clave, incluyendo la miotonía, un síntoma distintivo de DM1,” dijo Nicholas E. Johnson, M.D., M.Sci., FAAN, profesor y vicepresidente de investigación en el Departamento de Neurología de la Universidad de Virginia Commonwealth, autor principal e investigador del estudio MARINA. “La DM1 es un trastorno progresivo que a menudo es fatal, que aumenta en severidad de generación en generación, y afecta a miles de personas y familias solo en EE. UU. Existe una necesidad urgente de una terapia aprobada que pueda abordar la causa genética subyacente de esta enfermedad, y estos datos de del-desiran, así como los datos disponibles del estudio OLE en curso, son muy alentadores para la comunidad DM1.”

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Los resultados del estudio de fase 1/2 MARINA de del-desiran publicados en NEJM demostraron:

Entrega eficaz de del-desiran (siRNA) a músculo, con una reducción media de aproximadamente el 40% en DMPK mRNA en todos los participantes tratados.

Mejoras en el empalme en un conjunto clave de genes específicos del músculo tras el tratamiento con del-desiran 2 mg/kg y 4 mg/kg.

Mejoras en medidas funcionales exploratorias, incluyendo:

 

*    
    
    Función de la mano/miotonía (vídeo de apertura de la mano)
    
     
*    
    
    Fuerza muscular (Pruebas Cuantitativas de Musculatura, o QMT)
    
     
*    
    
    Movilidad (Prueba de Caminata/Carrera de 10 metros, o 10mWRT, y prueba de levantarse y caminar, o TUG)
    
     
*    
    
    DM1-Activ, un resultado reportado por el paciente que mide actividades de la vida diaria (p.ej., ducharse, visitar a familiares o amigos, subir escaleras)

Seguridad y tolerabilidad aceptables, con la mayoría de eventos adversos relacionados con el tratamiento (TEAEs) leves o moderados en participantes con DM1 y sin que resultaran en discontinuación.

Ocurrencia de dos eventos adversos graves en dos participantes en las cohortes de dosis de 2 mg/kg y 4 mg/kg, con un participante que discontinuó el estudio en la cohorte de 4 mg/kg. Uno de estos eventos adversos graves fue considerado relacionado con el medicamento.

“Nos complace que The New England Journal of Medicine reconozca la importancia de los datos del estudio MARINA de fase 1/2. El perfil de seguridad favorable, junto con análisis sólidos de los objetivos exploratorios en nuestro programa de del-desiran, refuerzan nuestra creencia de que esta terapia en investigación puede ofrecer una opción de tratamiento transformadora para las personas con DM1 y sus familias,” dijo Sarah Boyce, Presidenta y Directora Ejecutiva de Avidity. “Seguimos enfocados en avanzar en el estudio de fase 3 HARBOR en curso de del-desiran, que está en camino de ser el primer medicamento aprobado globalmente para DM1.”

Del-desiran (4 mg/kg) actualmente se está evaluando en el estudio global de fase 3 HARBOR™ en personas con DM1 mayores de 16 años y en la extensión de etiqueta abierta HARBOR (HARBOR-OLE™) con todos los participantes que completaron el estudio de fase 1/2 MARINA. El estudio global de fase 3 HARBOR completó la inscripción en julio de 2025 y se espera un informe de datos preliminares de 54 semanas en la segunda mitad de 2026.

**Sobre el Ensayo de Fase 3 HARBOR™

**El ensayo global de fase 3 HARBOR™ es un estudio pivotal aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, diseñado para evaluar del-desiran en aproximadamente 150 personas (mayores de 16 años) con DM1. El estudio se realiza en aproximadamente 40 sitios a nivel mundial. Los pacientes reciben del-desiran o placebo (1:1) cada ocho semanas. HARBOR está diseñado para evaluar múltiples aspectos funcionales clave de DM1. El objetivo principal es el tiempo de apertura de la mano en vídeo (vHOT), una medición de la miotonía, que es un síntoma distintivo de DM1. Los objetivos secundarios clave incluyen la fuerza muscular medida por la fuerza de prensión manual y la prueba de musculatura cuantitativa (QMT), y las actividades de la vida diaria medidas por DM1-Activ. Todos los participantes del estudio, independientemente de si reciben tratamiento activo o placebo, tienen la opción de inscribirse en la extensión de etiqueta abierta en curso. Para más información sobre el estudio HARBOR, busque NCT06411288. Para más información sobre la extensión HARBOR-OLE, busque (NCT07008469).

Sobre el Ensayo de Fase 1/2 MARINA®
El ensayo MARINA® fue un estudio clínico aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1/2 que incluyó a 38 adultos con DM1. El objetivo principal de este estudio fue evaluar la seguridad y tolerabilidad de dosis ascendentes únicas y múltiples de del-desiran (AOC 1001) administradas por vía intravenosa. El ensayo MARINA evaluó la actividad de del-desiran (AOC 1001) en biomarcadores clave, incluyendo la reducción de DMPK mRNA en músculo esquelético y la mejora en el empalme alternativo aberrante. Aunque el ensayo de fase 1/2 no fue diseñado para evaluar beneficios funcionales, exploró la actividad clínica de del-desiran (AOC 1001) en varias medidas de función muscular, incluyendo miotonía, fuerza muscular, medidas de movilidad, así como resultados reportados por pacientes y medidas de calidad de vida. Los pacientes tuvieron la opción de inscribirse en MARINA-OLE™, un estudio de extensión de etiqueta abierta, al finalizar el período post-tratamiento. Para más información sobre este estudio, haga clic aquí o busque NCT05027269.

Sobre la Distrofia Miotónica Tipo 1

**La distrofia miotónica tipo 1 (DM1) es una enfermedad neuromuscular hereditaria (autosómica dominante), progresiva y rara, que acorta la esperanza de vida y requiere atención de por vida, causada por una repetición de tripletes en el gen DMPK, resultando en un mRNA tóxico con ganancia de función. La enfermedad es altamente variable en severidad, presentación y edad de inicio, sin embargo, todas las formas de DM1 están asociadas con altos niveles de carga de la enfermedad. La DM1 se caracteriza por manifestaciones multisistémicas, incluyendo miotonía y debilidad muscular progresiva, y puede estar subreconocida porque presenta heterogeneidad en músculos esqueléticos, cardíacos y lisos, llevando a deterioro de los sistemas cardiovascular, gastrointestinal, respiratorio, ocular y/o endocrino. Actualmente, no existen medicamentos aprobados para personas con DM1.

Sobre del-desiran

**Del-desiran, utilizando la tecnología de plataforma AOC de Avidity, está diseñado para abordar la causa genética subyacente de DM1 reduciendo los niveles de mRNA tóxico DMPK. Del-desiran consiste en un anticuerpo monoclonal patentado que se une al receptor de transferrina 1 (TfR1) y está conjugado a un siRNA que apunta a DMPK mRNA. Del-desiran se está evaluando actualmente en el estudio global de fase 3 HARBOR™ y en la extensión de etiqueta abierta HARBOR-OLE™ en personas con DM1. Los datos a largo plazo del estudio MARINA-OLE mostraron reversión de la progresión de la enfermedad en personas con DM1 en múltiples objetivos, incluyendo el tiempo de apertura de la mano en vídeo (vHOT) como medida de función de la mano y miotonía, fuerza muscular y actividades de la vida diaria en comparación con datos de historia natural de END-DM1. Del-desiran ha recibido designaciones de Terapia Innovadora, Medicamento Huérfano y Ruta Rápida por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) y designación de Huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Del-desiran también fue el primer tratamiento en investigación para DM1 en recibir la designación de Medicamento Huérfano en Japón.

Sobre Avidity

**La misión de Avidity Biosciences, Inc. es mejorar profundamente la vida de las personas mediante la entrega de una nueva clase de terapéuticas de ARN - Conjugados de Oligonucleótidos de Anticuerpos (AOCs™). Avidity está revolucionando el campo del ARN con sus AOCs patentados, diseñados para combinar la especificidad de anticuerpos monoclonales con la precisión de terapias de oligonucleótidos para abordar objetivos y enfermedades previamente inalcanzables con terapias de ARN existentes. Utilizando su plataforma patentada de AOC, Avidity demostró por primera vez la entrega dirigida exitosa de ARN en músculo y lidera el campo con programas de desarrollo clínico para tres enfermedades musculares raras: distrofia miotónica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) y distrofia muscular facioscapulohumeral (FSHD). Avidity también avanza en dos candidatos de desarrollo de cardiología de precisión totalmente propios, dirigidos a cardiomiopatías genéticas raras. Además, Avidity está ampliando el alcance de los AOCs con su pipeline en expansión y en desarrollo, incluyendo programas en cardiología e inmunología a través de alianzas clave. La sede de Avidity está en San Diego, CA. Para más información sobre nuestra plataforma AOC, pipeline de desarrollo clínico y nuestro equipo, visite www.aviditybiosciences.com y síganos en LinkedIn y X.

Declaraciones Prospectivas
Avidity advierte a los lectores que las declaraciones contenidas en este comunicado respecto a asuntos que no son hechos históricos son declaraciones prospectivas. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la compañía. Tales declaraciones prospectivas incluyen, pero no se limitan a, declaraciones sobre: la relevancia de los datos de del-desiran del estudio MARINA®; el potencial de del-desiran para ofrecer una opción de tratamiento transformadora para DM1 y convertirse en el primer medicamento aprobado globalmente para tratar DM1; el estado del estudio clínico de del-desiran; los planes de Avidity para presentar datos adicionales del estudio HARBOR™ y el momento de ello; la caracterización de los datos relacionados con del-desiran del estudio MARINA y su impacto en el avance de del-desiran; el diseño, objetivos y estado de los estudios MARINA, MARINA-OLE™ y HARBOR; los planes y expectativas de Avidity para avanzar en sus programas clínicos, y el momento de ello; y la plataforma, operaciones y programas de Avidity. La inclusión de declaraciones prospectivas no debe considerarse una garantía de que estos planes se cumplirán. Los resultados reales pueden diferir de los establecidos en este comunicado debido a los riesgos e incertidumbres inherentes a los negocios de Avidity y fuera de su control, incluyendo, entre otros: que el análisis de nuevos datos pueda llevar a conclusiones diferentes a las del ensayo MARINA de del-desiran, y que dichos datos no cumplan con las expectativas de Avidity o de los reguladores; efectos adversos inesperados o eficacia insuficiente de del-desiran que puedan retrasar o limitar su desarrollo, aprobación regulatoria y/o comercialización; desarrollos posteriores con la FDA y otros reguladores globales que podrían ser inconsistentes con la retroalimentación recibida hasta la fecha respecto a del-desiran y que podrían retrasar sus cronogramas previstos; que el enfoque de Avidity para el descubrimiento y desarrollo de candidatos a productos basado en su plataforma AOC™ no esté probado; posibles retrasos en el estudio HARBOR; dependencia de terceros en pruebas clínicas y fabricación de productos; desarrollos legislativos, judiciales y regulatorios en EE. UU. y otros países; que Avidity agote sus recursos de capital disponibles antes de lo esperado; y otros riesgos descritos en el Informe Anual de Avidity en el formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2024 y en presentaciones posteriores ante la SEC. Avidity advierte a los lectores que no deben confiar excesivamente en estas declaraciones prospectivas, que solo hablan a partir de la fecha de este documento, y la compañía no asume ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar eventos que ocurran o circunstancias que surjan después de la fecha. Todas las declaraciones prospectivas están calificadas en su totalidad por esta advertencia, hecha bajo las disposiciones de protección del Acta de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995.

Contacto para Inversores:
Kat Lange
(619) 837-5014
investors@aviditybio.com

Contacto para Medios:
Kristina Coppola
(619) 837-5016
media@aviditybio.com

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