Acabo de encontrar algo bastante interesante en el espacio de la biotecnología. Kiora Pharmaceuticals publicó los resultados de la Fase 1 para KIO-301, su terapia experimental de fotoswitch, en Nature Medicine. Este es un medicamento diseñado para restaurar la respuesta a la luz en pacientes con retinitis pigmentosa, una de esas enfermedades hereditarias devastadoras de la retina donde las personas pierden progresivamente su visión.

El ensayo de la Fase 1 ABACUS-1 fue pequeño pero significativo: 6 participantes, 12 ojos en total, todos con retinitis pigmentosa avanzada. Inyectaron KIO-301 directamente en el ojo y monitorearon la seguridad durante 30 días. Lo que llamó mi atención: cero eventos adversos graves, ninguna toxicidad limitante de dosis y ninguna inflamación o daño estructural en la retina relacionado con el medicamento. Los efectos secundarios que aparecieron fueron leves y transitorios, básicamente lo que se esperaría del procedimiento de inyección en sí.

Más allá de la seguridad, algunos hallazgos exploratorios valieron la pena destacar. Algunos participantes mostraron variación temporal en la percepción de la luz y en las medidas de visión funcional. Aún más intrigante, las exploraciones con fMRI mostraron cambios en la actividad neural inducidos por la luz en la corteza visual, lo que sugiere que el medicamento estaba haciendo algo a nivel cerebral, no solo en el ojo.

Las puntuaciones de calidad de vida también mejoraron durante el período del estudio, aunque obviamente estos son datos preliminares y el tamaño de la muestra es muy pequeño.

Cómo funciona: KIO-301 es una molécula pequeña con un componente sensible a la luz que apunta a las células ganglionares de la retina (las células que todavía funcionan incluso después de que mueren los fotorreceptores). Hace que los canales iónicos en estas células respondan a la luz, lo que luego envía señales directamente al cerebro. En teoría, esto podría funcionar en diferentes tipos de degeneración de la retina independientemente de la mutación genética subyacente.

El hecho de que ya hayan avanzado a la Fase 2 (ABACUS-2, un ensayo controlado aleatorizado con dosis más altas) indica que el equipo vio suficiente promesa para justificar el siguiente paso. Ahora están evaluando si estas señales tempranas realmente se traducen en mejoras funcionales de la visión que sean relevantes en la vida cotidiana.

Este es el tipo de trabajo biotecnológico en etapa temprana que lleva años desarrollarse, pero si funciona, la aplicación potencial para la retinitis pigmentosa y enfermedades similares de la retina podría ser significativa. Vale la pena seguirlo a medida que avanza la Fase 2.