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刚刚看到Agios在阿联酋获得了PYRUKYND用于地中海贫血治疗的批准。这实际上是该地区第一个也是唯一一个针对这一特定患者群体的药物，意义重大。该药作为丙酮酸激酶激活剂，适用于依赖输血和非依赖输血的病例。
有趣的是，他们已经与NewBridge Pharma达成了覆盖整个海湾合作委员会地区的分销协议——包括沙特阿拉伯、阿联酋、科威特、卡塔尔、阿曼和巴林。因此，这在阿联酋的批准基本上是进入更广泛中东市场的切入点。
该批准基于他们的第三阶段ENERGIZE试验，结果相当稳固。PYRUKYND已在美国（以AQVESME的名义）和欧洲获得地中海贫血治疗的批准，因此这也在全球范围内扩展了地中海贫血的适应症。他们目前也在等待欧洲委员会的审查。看起来这是一个稳步扩展该适应症的策略，而不仅仅是一次性的批准。