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六年研究发现，服用VOXZOGO的儿童骨骼健康得以维持
BioMarin（纳斯达克股票代码：BMRN）在 2026 年 Pediatric Endocrine Society 年度会议上公布了新数据，显示在患有软骨发育不良（achondroplasia）的儿童中，长期使用 VOXZOGO（vosoritide）治疗可改善臂展 Z 评分，维持臂展与身高的比例，并在增加骨矿物质含量的同时保留骨矿物密度。于 5 岁之后开始治疗的儿童，与未接受治疗的队列相比，在 6 岁时身高显著增加 10.60 cm，在 8 岁时增加 13.59 cm。此外，公司预计将于 2026 年上半年公布低软骨发育不全（hypochondroplasia）的三期临床试验（Phase 3）主要结果；研究已显示，低软骨发育不全患者在除头部外的全身骨密度（total body minus head BMD）和骨矿物质含量（BMC）方面均出现了具有统计学显著性的改善。