刚刚看到UniQure的股价今天遭遇了重挫——下跌了大约42%,因为FDA基本上拒绝了他们的AMT-130基因疗法数据。他们原本寄希望于I/II期研究结果来支持该亨廷顿病治疗的批准,但监管机构并不相信外部对照比较足够。因此,他们现在考虑进行一项完整的III期随机双盲研究,这……是的,基本上在时间线上又回到了起点。CEO正在谈论在第二季度再次与FDA会面,商讨下一步,但市场显然不喜欢听到AMT-130不会走他们原本期待的捷径。生物技术行业真残酷——只要与监管机构开一次会,股价就会被砍掉一半。还有人在关注这个吗?

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