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刚刚看到BridgeBio在三月份的MDA会议上展示了他们FORTIFY试验的一些可靠数据。他们正在研发BBP-418，用于治疗这种罕见的肌肉疾病（LGMD2I/R9），中期结果似乎显示出真正的疗效。挺有趣的，因为目前几乎没有针对这种疾病的治疗方案。
FORTIFY研究由爱荷华大学和耶鲁大学的研究人员展示，这增加了一些可信度。他们甚至有关于疾病负担、治疗模式以及从实验室到临床试验的整个转化路径的海报。这种细节水平表明他们对此非常认真。
在股价方面，BBIO在展示时的交易价格大约是66美元，当天上涨了几个百分点。说实话，罕见疾病的生物技术总是充满风险，但如果这个FORTIFY数据能在三期中经得起考验，可能值得关注。公司还能邀请学术合作伙伴一同展示数据，这也是个好兆头。
还有其他人在关注类似的罕见疾病项目吗？