拜玛林制药价格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 专注于为患有严重且常致命的罕见疾病及其他关键医疗状况的患者研发并推广治疗方案。该公司目前销售多种主要药品。其中包括 Vimizim，一种针对黏多糖贮积症 IV A 型（一种特定溶酶体贮积症）的酶替代疗法；以及 Naglazyme，一种重组 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，用于治疗 MPS VI 患者。另一款知名产品是 Kuvan，一种独特的合成口服 6R-BH4 版本，用于治疗遗传性代谢疾病苯丙酮尿症。为进一步扩展产品组合，BioMarin 还提供 Palynziq，一种通过皮下注射给药的 PEG 化重组苯丙氨酸氨裂合酶，以降低血液中的 Phe 水平。此外，还有 Brineura，一种重组人三肽基肽酶 1，用于治疗蜡样脂褐质沉积症 2 型（一种 Batten 病的变体）；Voxzogo，一种每日注射的 C 型利钠肽类似物，用于治疗软骨发育不全；以及 Aldurazyme，一种经过纯化的蛋白质，可模拟天然人酶 α-L-艾杜糖苷酸酶。除了已上市产品，BioMarin 还拥有强大的研发管线。其中包括 valoctocogene roxaparvovec，一种腺相关病毒载体，正在进行针对重度 A 型血友病的 III 期临床试验。此外，BMN 307 是一种 AAV5 介导的基因疗法，正处于 I/II 期试验阶段，旨在使 PKU 患者的血液苯丙氨酸水平正常化；而 BMN 255 也处于 I/II 期试验阶段，用于治疗原发性高草酸尿症。其客户涵盖专业药房、医院、国际政府卫生机构以及分销商和药品批发商网络。这些服务覆盖了美国、欧洲、拉丁美洲及其他全球市场的患者和医疗保健提供者。BioMarin 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 等合作伙伴保持着战略性的许可和协作联盟。该公司成立于 1996 年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。