BioMarin Pharmaceutical Inc Ціна

BioMarin Pharmaceutical Inc. спеціалізується на розробці та виведенні на ринок методів лікування для людей, які страждають на важкі та часто смертельні рідкісні захворювання, а також інші критичні медичні стани. Компанія наразі продає кілька ключових фармацевтичних продуктів. Серед них Vimizim – ферментна замісна терапія, спрямована на лікування мукополісахаридозу (МПС) IV типу A, специфічного лізосомного захворювання накопичення, та Naglazyme – рекомбінантна форма N-ацетилгалактозамін-4-сульфатази для пацієнтів з МПС VI. Ще одним відомим препаратом є Kuvan, унікальна синтетична пероральна версія 6R-BH4, яка призначається при фенілкетонурії (ФКУ), спадковому метаболічному захворюванні. Розширюючи свій продуктовий портфель, BioMarin пропонує Palynziq – ПЕГільований рекомбінантний фермент фенілаланін аміак-ліазу, який вводиться підшкірно для зниження рівня фенілаланіну в крові. Також доступні Brineura – рекомбінантна людська трипептидилпептидаза 1, яка використовується для лікування цероїдного ліпофусцинозу 2 типу, варіанту хвороби Баттена; Voxzogo – щоденний ін'єкційний аналог натрійуретичного пептиду С-типу для лікування ахондроплазії; та Aldurazyme – очищений білок, що імітує природний людський фермент альфа-L-ідуронідазу. Окрім існуючих продуктів, BioMarin має потужний портфель розробок. Він включає валоктокоген роксапарвовек – вектор на основі аденоасоційованого вірусу, який проходить клінічні випробування III фази для лікування важкої гемофілії A. Крім того, BMN 307 – генна терапія, опосередкована AAV5, знаходиться на I/II фазі випробувань, спрямована на нормалізацію рівня фенілаланіну в крові у пацієнтів з ФКУ, тоді як BMN 255 також проходить I/II фазу випробувань для лікування первинної гіпероксалурії. Її клієнтами є спеціалізовані аптеки, лікарні, міжнародні державні органи охорони здоров'я, а також мережа дистриб'юторів та фармацевтичних оптовиків. Ці послуги охоплюють пацієнтів та медичних працівників у Сполучених Штатах, Європі, Латинській Америці та на інших глобальних ринках. BioMarin підтримує стратегічні ліцензійні та спільні альянси з такими партнерами, як Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. та Asubio Pharma Co., Ltd. Заснована у 1996 році, штаб-квартира компанії знаходиться в Сан-Рафаелі, Каліфорнія.