BioMarin Pharmaceutical Inc Ціна

BioMarin Pharmaceutical Inc. спеціалізується на створенні та виведенні на ринок методів лікування для людей, які страждають на тяжкі та часто смертельні рідкісні захворювання та інші критичні медичні стани. Компанія наразі продає кілька ключових фармацевтичних продуктів. Серед них — Vimizim, ферментна замісна терапія, спрямована на мукополісахаридоз (MPS) IV типу A, специфічне лізосомне захворювання накопичення, і Naglazyme, рекомбінантна форма N-ацетилгалактозамін-4-сульфатази для осіб із MPS VI. Ще одним помітним продуктом є Kuvan, унікальна синтетична пероральна версія 6R-BH4, яка призначається при фенілкетонурії (PKU), спадковому метаболічному захворюванні. Розширюючи свій продуктовий портфель, BioMarin пропонує Palynziq, ПЕГільований рекомбінантний фермент фенілаланін-аміак-ліазу, який вводиться шляхом підшкірної ін'єкції для зниження рівня Phe в крові. Також доступні Brineura, рекомбінантна людська трипептидилпептидаза 1, що застосовується для лікування цероїдного ліпофусцинозу типу 2, варіанту хвороби Баттена; Voxzogo, щоденний ін'єкційний аналог натрійуретичного пептиду C-типу для ахондроплазії; та Aldurazyme, очищений білок, що імітує природний людський фермент альфа-L-ідуронідазу. Окрім наявних продуктів, BioMarin має потужну лінійку розробок. Це включає valoctocogene roxaparvovec, вектор адено-асоційованого вірусу, який проходить клінічні випробування III фази для лікування тяжкої гемофілії A. Крім того, BMN 307, генна терапія на основі AAV5, знаходиться на стадії випробувань фази 1/2, спрямована на нормалізацію рівня фенілаланіну в крові у пацієнтів з PKU, а BMN 255 також проходить випробування фази 1/2 для первинної гіпероксалурії. Його клієнтура охоплює спеціалізовані аптеки, лікарні, міжнародні державні органи охорони здоров'я та мережу дистриб'юторів і фармацевтичних оптовиків. Ці послуги охоплюють пацієнтів та медичних працівників у Сполучених Штатах, Європі, Латинській Америці та інших світових ринках. BioMarin підтримує стратегічні ліцензійні та колаборативні альянси з такими партнерами, як Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. та Asubio Pharma Co., Ltd. Заснована в 1996 році, корпоративна штаб-квартира компанії знаходиться в Сан-Рафаель, Каліфорнія.