BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 專注於研發並將治療方案推向市場，旨在幫助患有嚴重且往往致命的罕見疾病及其他重大醫療狀況的患者。該公司目前銷售多項關鍵藥品，其中包括 Vimizim，一種針對黏多醣症（MPS）第四型 A 型（一種特定溶酶體儲積症）的酶替代療法，以及 Naglazyme，一種重組形式的 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酯酶，用於治療 MPS 第六型患者。另一項 notable 產品是 Kuvan，一種獨特的合成口服 6R-BH4 版本，用於治療苯丙酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。為進一步擴展產品組合，BioMarin 提供了 Palynziq，一種經 PEG 修飾的重組苯丙氨酸氨裂合酶，通過皮下注射給藥以降低血液苯丙氨酸水平。此外，還有 Brineura，一種重組人三肽基肽酶 1，用於治療第二型蠟樣質脂褐質沉積症（一種 Batten 病的變異型）；Voxzogo，一種每日注射的 C 型利鈉肽類似物，用於治療軟骨發育不全症；以及 Aldurazyme，一種經純化的蛋白質，模擬天然存在的人類酶 α-L-艾杜糖苷酶。除了已上市的產品外，BioMarin 還擁有強大的研發管線，其中包括 valoctocogene roxaparvovec，一種正在進行第三期臨床試驗的腺相關病毒載體，用於治療嚴重 A 型血友病。此外，BMN 307 是一種 AAV5 介導的基因療法，正在進行第一/二期試驗，旨在使 PKU 患者的血液苯丙氨酸水平正常化；而 BMN 255 也正在進行第一/二期試驗，用於治療原發性高草酸尿症。其客戶群涵蓋專科藥局、醫院、國際政府衛生機構，以及經銷商和藥品批發商網絡。這些服務觸及美國、歐洲、拉丁美洲及其他全球市場的患者和醫療提供者。BioMarin 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 等合作夥伴維持策略性授權與協作聯盟。該公司成立於 1996 年，總部位於加州聖拉斐爾。