Цена BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. специализируется на создании и выведении на рынок методов лечения для людей, страдающих тяжелыми и часто смертельными редкими заболеваниями, а также другими критическими состояниями. Компания в настоящее время продает несколько ключевых фармацевтических продуктов. Среди них Vimizim — ферментозаместительная терапия, направленная на лечение мукополисахаридоза (МПС) IV типа А, специфического лизосомального заболевания накопления, и Naglazyme — рекомбинантная форма N-ацетилгалактозамин-4-сульфатазы для пациентов с МПС VI. Другим заметным препаратом является Kuvan — уникальная синтетическая пероральная форма 6R-BH4, назначаемая при фенилкетонурии (ФКУ), наследственном метаболическом заболевании. Расширяя свой портфель продуктов, BioMarin предлагает Palynziq — ПЭГилированную рекомбинантную фенилаланин-аммиак-лиазу, вводимую подкожно для снижения уровня фенилаланина в крови. Также доступны Brineura — рекомбинантная человеческая трипептидилпептидаза 1, используемая для лечения цероидного липофусциноза 2 типа, разновидности болезни Баттена; Voxzogo — ежедневный инъекционный аналог натрийуретического пептида C-типа для лечения ахондроплазии; и Aldurazyme — очищенный белок, аналогичный природному человеческому ферменту альфа-L-идуронидазе. Помимо утвержденных продуктов, BioMarin имеет мощный портфель разработок. Он включает валооктокоген роксапарвовек — вектор на основе аденоассоциированного вируса, проходящий клинические испытания фазы III для лечения тяжелой гемофилии А. Кроме того, BMN 307 — генная терапия на основе AAV5, находится на стадии клинических испытаний фазы I/II, направленных на нормализацию уровня фенилаланина в крови у пациентов с ФКУ, а BMN 255 также проходит испытания фазы I/II для лечения первичной гипероксалурии. Клиентуру компании составляют специализированные аптеки, больницы, международные государственные органы здравоохранения, а также сеть дистрибьюторов и фармацевтических оптовиков. Эти услуги охватывают пациентов и медицинских работников в Соединенных Штатах, Европе, Латинской Америке и на других мировых рынках. BioMarin поддерживает стратегические лицензионные и партнерские соглашения с такими партнерами, как Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. и Asubio Pharma Co., Ltd. Основанная в 1996 году, штаб-квартира компании находится в Сан-Рафаэле, Калифорния.