Harga BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. mengkhususkan diri dalam mengembangkan dan memasarkan pengobatan bagi individu yang menderita kelainan langka yang parah dan seringkali fatal, serta kondisi medis kritis lainnya. Perusahaan saat ini memasarkan beberapa produk farmasi utama. Di antaranya adalah Vimizim, terapi penggantian enzim yang menargetkan mukopolisakaridosis (MPS) tipe IV A, suatu kelainan penyimpanan lisosom spesifik, dan Naglazyme, bentuk rekombinan dari N-asetilgalaktosamin 4-sulfatase untuk individu dengan MPS VI. Produk penting lainnya adalah Kuvan, versi sintetis oral unik dari 6R-BH4, yang diresepkan untuk fenilketonuria (PKU), suatu kondisi metabolik bawaan. Untuk lebih memperluas portofolio produknya, BioMarin menyediakan Palynziq, enzim fenilalanin amonia liase rekombinan terpegilasi yang diberikan melalui injeksi subkutan untuk menurunkan kadar Phe darah. Juga tersedia Brineura, tripeptidil peptidase 1 manusia rekombinan yang digunakan untuk mengobati lipofuscinosis seroid tipe 2, varian penyakit Batten; Voxzogo, analog peptida natriuretik tipe C yang disuntikkan setiap hari untuk akondroplasia; dan Aldurazyme, protein murni yang menyerupai enzim alfa-L-iduronidase alami manusia. Selain produk yang sudah ada, BioMarin memiliki jalur pengembangan yang kuat. Ini termasuk valoctocogene roxaparvovec, vektor virus adeno-associated yang sedang menjalani uji klinis Fase III untuk hemofilia A berat. Selain itu, BMN 307, terapi gen yang dimediasi AAV5, sedang dalam uji coba Fase 1/2, yang bertujuan untuk menormalkan kadar fenilalanin darah pada pasien PKU, sementara BMN 255 juga dalam uji coba Fase 1/2 untuk hiperoksaluria primer. Kliennya mencakup apotek khusus, rumah sakit, badan kesehatan pemerintah internasional, serta jaringan distributor dan pedagang besar farmasi. Layanan ini menjangkau pasien dan penyedia layanan kesehatan di seluruh Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan pasar global lainnya. BioMarin mempertahankan aliansi lisensi dan kolaborasi strategis dengan mitra seperti Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Didirikan pada tahun 1996, kantor pusat perusahaan berlokasi di San Rafael, California.