Tính giá BioMarin Pharmaceutical Inc

Công ty TNHH Dược phẩm BioMarin chuyên phát triển và đưa ra thị trường các phương pháp điều trị cho những bệnh nhân mắc các rối loạn hiếm gặp nghiêm trọng và thường gây tử vong cùng các tình trạng y tế nguy kịch khác. Hiện tại, công ty đang tiếp thị một số sản phẩm dược phẩm chủ lực. Trong số đó có Vimizim, một liệu pháp thay thế enzyme nhắm vào bệnh mucopolysaccharidosis (MPS) type A thể IV, một dạng rối loạn dự trữ lysosome cụ thể; và Naglazyme, một dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase dành cho bệnh nhân mắc MPS VI. Một sản phẩm đáng chú ý khác là Kuvan, một phiên bản tổng hợp đường uống độc đáo của 6R-BH4, được kê đơn điều trị phenylketon niệu (PKU), một tình trạng chuyển hóa di truyền. Mở rộng hơn nữa danh mục sản phẩm, BioMarin cung cấp Palynziq, một enzyme phenylalanine ammonia lyase tái tổ hợp được PEG hóa, dùng qua đường tiêm dưới da để giảm nồng độ Phe trong máu. Các sản phẩm khác bao gồm Brineura, một tripeptidyl peptidase 1 tái tổ hợp của người được sử dụng trong điều trị bệnh ceroid lipofuscinosis loại 2, một biến thể của bệnh Batten; Voxzogo, một chất tương tự peptide bài tiết natri loại C dạng tiêm hàng ngày điều trị chứng loạn sản sụn; và Aldurazyme, một protein tinh chế sao chép enzyme alpha-L-iduronidase tự nhiên của người. Ngoài các sản phẩm đã được thiết lập, BioMarin có một quy trình phát triển mạnh mẽ. Điều này bao gồm valoctocogene roxaparvovec, một vector virus liên quan đến adeno đang trải qua các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn III cho bệnh hemophilia A nặng. Ngoài ra, BMN 307, một liệu pháp gen qua trung gian AAV5, đang trong các thử nghiệm Giai đoạn 1/2, nhằm mục đích bình thường hóa nồng độ phenylalanine trong máu ở bệnh nhân PKU, trong khi BMN 255 cũng đang trong các thử nghiệm Giai đoạn 1/2 điều trị bệnh oxalat niệu nguyên phát. Đối tượng khách hàng của công ty bao gồm các hiệu thuốc chuyên khoa, bệnh viện, các cơ quan y tế chính phủ quốc tế, cùng mạng lưới các nhà phân phối và nhà bán buôn dược phẩm. Các dịch vụ này tiếp cận bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe trên khắp nước Mỹ, Châu Âu, Châu Mỹ Latinh và các thị trường toàn cầu khác. BioMarin duy trì các liên minh hợp tác và cấp phép chiến lược với các đối tác như Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., và Asubio Pharma Co., Ltd. Được thành lập vào năm 1996, trụ sở chính của công ty đặt tại San Rafael, California.