Biogen, yakın zamanda, Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) tam bir yanıt mektubu (CRL) aldığını açıkladı. Bu, onay almak için başvuruda bulunduğu spinal müsküler atrofi (SMA) tedavi ilacı olan yüksek doz nusinersen ile ilgilidir. FDA, klinik verilerle ilgili herhangi bir itirazda bulunmamakla birlikte, Biogen'den başvurudaki kimyasal üretim ve kontrol (CMC) bölümündeki teknik detayları güncellemelerini talep etti.

Biogen, mevcut bilgileri kullanarak başvuruyu hızlı bir şekilde yeniden sunacağını ve FDA'nın gereksinimlerini karşılayacağını belirtti. Şirket ayrıca, SMA hastalarına daha fazla tedavi seçeneği sunmak için küresel düzenleyici kurumlarla yüksek doz planını ilerletme konusunda işbirliği yaptıklarını vurguladı. Dikkate değer bir nokta, yüksek doz SPINRAZA (nusinersen) planının Japonya'da onaylandığı ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ile diğer küresel düzenleyici kurumlar tarafından aktif bir inceleme sürecinde olduğudur.

Şu anda, SPINRAZA (nusinersen) 12mg/5 mL enjeksiyonu, bebekler, çocuklar ve yetişkin SMA hastalarının tedavisi için 71'den fazla ülkede onay almıştır.