CERo: FDA, CER-1236'ya Hızlandırılmış Tasarım Statüsü Verdi

FDA, CERo Therapeutics (CERO)'a, Akut Miyeloid Lösemi'yi hedef alan öncü araştırma bileşiği CER-1236'ya Hızlandırılmış İzleme Statüsü vererek önemli bir başarı elde etti. Bu, bileşiğin mevcut Yetim İlaç Statüsü'ne ek olarak, piyasaya çıkış yolunu hızlandırma potansiyeli taşıyor.

Bu gelişmeyi dikkatle izliyorum ve CERo'nun şu anda insanlarda yapılan ilk, çok merkezli, açık etiketli bir Aşama 1/1b çalışması yürüttüğünü belirtmek gerekir. Sadece güvenliği değil, aynı zamanda birkaç hasta popülasyonunda öncelikli etkinliği değerlendiriyorlar: nükseden/dirençli akut miyeloid lösemi hastaları, ölçülebilir kalıntı hastalığı olan remisyon halindeki hastalar ve TP53 mutasyonu bulunan yeni tanı almış MDS/AML veya AML hastaları.

Bu haber biyoteknoloji yatırım çevrelerinde dalgalar yaratsa da, temkinli bir iyimserlik içindeyim. Hızlandırılmış Süreç (Fast Track) statüsü kesinlikle düzenleyici engelleri aşabiliyor, ancak daha önce de geç evre denemelerde umut verici lösemi tedavilerinin takılmalarına tanık olduk. Şirketin hisseleri, klinik sonuçlar önümüzdeki aylarda geldikçe muhtemelen dalgalanma yaşayacaktır.

Gerçek soru, CER-1236'nın etki mekanizmasının, özellikle de tedaviye dirençli TP53 mutasyonlarına sahip olanlar gibi, bu agresif lösemi formlarına sahip hastalar için anlamlı hayatta kalma yararlarına dönüşüp dönüşmeyeceğidir. Düzenleyici teşvik umut verici, ancak klinik sonuçlar nihayetinde bunun bir atılım mı yoksa kanser araştırmalarında yalnızca başka bir dipnot mu olacağını belirleyecektir.